人类与疾病的战争还远未到胜利日，面对众多遗传病和罕见病，人们往往束手无策。近年来，通过删除和修改缺陷基因治病的思路，为医学界打开了一扇门。越来越多的国家把治愈疑难杂症的希望寄托在基因编辑上，与之有关的新工种由此诞生。据预测，基因编辑行业将成为未来投资最多、发展最快的行业之一。

    然而，基因工作者不但要在未知的领域摸索前行，还要面对公众质疑和伦理挑战。

    基因编辑或将成为医学界的希望

    布莱恩·马杜克斯躺在白色的病床上，脸上露出带着紧张的笑容。病床上方悬挂着一个吊瓶。通过长长的软管流淌进他身躯里的并不是药物，而是几十亿个基因片段，它们即将与他体内的染色体交锋，随后融为一体，对身体细胞传达新的指令。

    马杜克斯今年44岁，从出生时就患有一种可致命的遗传病——粘多糖病2型（MPS II）。这种病十分少见，发病率为10万到17万分之一。2017年11月，马杜克斯成为全世界首位接受一种新基因疗法的病人。

    “与病魔一起生活并不轻松，实际上，我每分每秒都活在痛苦中。我曾以为自己只能活到20岁出头，如今是活一天算一天。当然，有人的状况比我更糟糕。”谈起自己的经历，马杜克斯有一种豁达的平静。

    去年，他决定成为基因治疗的试验对象。“我想为那些和我一样被先天疾病折磨的人做点儿什么，”他告诉英国广播公司（BBC），“如果能延长我的寿命，协助科学家找到治疗人类的方法，我愿意承担改变基因带来的风险。”

    过去，治愈这种病的唯一手段是造血干细胞移植，代价高昂，过程痛苦，风险极高。而利用基因疗法，科学家们只需将看不见的“分子剪刀”输入病人体内，就能切断肝细胞DNA，准确地在其中嵌入一段基因，修复从出生起就带有的染色体缺陷，使肝脏恢复应有的功能。

    和马杜克斯一样，15岁的戴维·桑切斯也患有先天疾病——由基因变异引起的镰刀形细胞贫血症。在美国，此病在黑人中盛行，患者约有10万人，只有大约15%通过来自血亲的骨髓移植而痊愈。至于其他人，“就算医疗条件再好，病人也只能活到40多岁。在不发达的国家和地区，很多患者活不过5岁。”美国斯坦福大学儿科博士马修·波蒂厄斯告诉《斯坦福医学》杂志。

    “医院是我的第二个家，我很幸运，遇到的都是良医。”桑切斯说。这个黑人少年身体孱弱，长年累月的病痛让他几乎无法直起腰行走。他每个月都要到医院注射红血球，但这只是权宜之策，无法让他摆脱疾病带来的死亡威胁。

    一种名叫CRISPR-Cas9的基因新疗法为桑切斯和马杜克斯带来了希望。CRISPR是1987年由日本人在细菌中发现的，是在漫长的进化中，细菌为抵抗病毒基因入侵而发展出的强大武器。科学家掌握了这种技术，在蛋白酶Cas9辅助下，可以精准地对人类DNA进行修改。明年，桑切斯可能成为斯坦福大学首位接受CRISPR-Cas9治疗的病人。

    “我们正处于医学新前沿。”桑加默治疗公司执行总裁桑迪·麦克雷告诉BBC，虽然现在判断马杜克斯的治疗是否成功为时尚早，但此次手术是新领域的里程碑，即将在医学界掀起一场革命。

    支持基因治疗的人认为，基因编辑能矫正目前尚无治疗方法的基因缺陷，比如囊性纤维化、血友病、白血病甚至失明等。BBC称，很多大型医药公司认为它将成为未来医学的关键工具，并为此下了“赌注”。

    市场不断壮大 人才需求激增

    目前，全球各国已经进行了2700个基因治疗临床试验。据瑞典Abedia生物信息科技公司网站统计，排名前三的国家是美国、英国和德国，分别为1643个、221个和92个。中国进行过84个临床试验，排名第四。

    进行这些试验的机构多半有大公司在背后“撑腰”，如拜耳、葛兰素史克、辉瑞、默克、诺华等。在招聘网站上搜索“基因治疗”岗位可以看到，很多制药公司正在招兵买马，打造自己的基因科学团队。

    “基因治疗正在迅速发展为医学的分支，已得到主流认可，并且在不断壮大。”斯坦福大学遗传学教授米切尔·卡洛斯告诉BBC。

    据预测，从2017年到2022年，全球基因编辑市场规模将扩大一倍以上，达到62.8亿美元（约合人民币435.75亿元)。2018年初，英国政府宣布将投资6000万英镑（约合人民币5.44亿元）建造细胞基因治疗中心，加速研发新疗法。美国国家人类基因组研究所预测，随着市场高速增长，对从业人员的需求将显著增加。

    当基因编辑治疗走出实验阶段，进入越来越多的医疗机构后，大量相关领域的工作岗位将由此诞生。据估计，到2030年，仅英国就有超过18000个基因治疗领域的工作；在美国，生物医学工程师的岗位将增加7%，医学科学家将增加13%，加起来大约有17500个岗位。在欧洲最大的生物医学研究所——位于伦敦的弗朗西斯克里克研究所，有1250名科学家和250名其他工作人员。

    “基因治疗是多学科领域，需要各种各样的人才，包括遗传学、医学、分子生物学、病毒学、生物工程、化学工程等专业的毕业生，甚至商科毕业生。”弗朗西斯克里克研究所研究员奎恩斯·泰勒说，“在一个基因治疗团队中，医学遗传学家是核心人才，必须具备普通医学、基因诊断和遗传病治疗等多方面综合知识。除此之外，团队里还要有基因顾问、基因护士和其他医学专家等成员。”

    并非所有人都能坦然接受“修改上天赋予的生命代码”这件事。随着基因编辑逐渐为大众熟知，对它的怀疑也越来越多。因此，“基因顾问”这个几年前还不存在的职业迅速崛起，其职责是解释基因信息，向医务人员提供支持和建议，指导患者作出决定。

    美国劳工统计局预测，基因顾问将是未来20个增长最快的工种之一，到2026年，基因顾问将增加29%。“当医生和病人在陌生的领域艰难地摸索前行时，需要在他们和公众之间架起沟通的桥梁。”欧洲人类遗传学协会副主席克里斯汀·帕奇说。

    总的来说，基因治疗从业者的工资高于当地平均工资。例如，据美国国家人类基因组研究所统计，医学遗传学家的年薪在39870到134770美元之间，而分析遗传数据的生物信息学家年薪在35620到101030美元之间。

    在争议中摸索前行

    “关于基因编辑，我们有很多构想。即使其中一些注定会实现，也需要很多人参与。”泰勒说，“一旦基因治疗成为普遍手段，我们就需要伦理学家来解决可能面临的问题。”

    虽然前景光明，但迄今为止，基因编辑充满争议，因为人们对改变DNA的远期影响知之甚少。一个意料之外的微小变化可能将正常细胞变为癌细胞；如果患者的身体排斥引入基因，将引发大规模免疫反应，后果不堪设想。

    对基因编辑的争议并不新鲜，但CRISPR-Cas9的发明和应用重新引起了人们对这一话题的高度关注。与其他基因编辑手段相比，CRISPR-Cas9能让基因修改更精确、更容易。删除基因缺陷的治疗方案并不适用于所有疾病，但毫无疑问，它为医学界打开了一扇新的大门。

    关于基因编辑的伦理讨论主要围绕人类繁育基因编辑展开，因为这些基因改变会世世代代传下去。美国《国家医学图书馆》杂志指出，基因编辑可以治疗特定的家族遗传病，但也可能以意想不到的方式影响胎儿发育，或者具有尚不明确的长期副作用，比如改变身高、眼睛颜色等，而这些改变目前还不可控。

    一些人担心，将来有人会利用CRISPR-Cas9创造具有理想身体特征和天赋的“超能力”婴儿。事实上，有人已经在利用动植物做实验，比如改变蚊子、苍蝇等带病昆虫的DNA，或者改良作物和牲畜基因，培育个头儿更大的西红柿、更不易腐烂的蘑菇、更精瘦的猪肉，这些人为改造的物种会对环境造成意想不到的影响。在欧洲，植物、动物和人类的基因编辑受到严格控制。美国禁止改造人类繁育基因，但允许进行某些临床试验。

    学术界普遍认为，目前不应该以繁育为目的编辑人类基因，但应该继续研究基因治疗的安全性和有效性。截至2014年，约有40个国家出于伦理和安全原因，禁止开展对繁育基因编辑的研究。2015年12月在华盛顿召开的“人类基因编辑国际峰会”上，美国、英国和中国带头开展了管制基因应用的合作项目。

    在基因编辑研究领域，中国处于领先地位。中国科学家使用这项技术治疗了86名癌症和艾滋病患者。另外，采用CRISPR-Cas9对300名患者进行治疗的临床试验在今年获得了批准。中国把基因编辑作为最新五年计划的一部分，计划投入数十亿美元用于研究。

    “我担心两件事，”斯坦福大学生物伦理学家汉克·格里利告诉《斯坦福医学》，“一是恶意滥用基因编辑工具，二是好心却办了坏事。”

    “但是，对于镰刀状细胞贫血等典型遗传疾病的治疗，我认为基因编辑工具有革命意义，”他补充说，“这是件了不起的事情。”